临床试验领域已迎来第20个“国际临床试验日”，在这个“增强临床试验社会认知、弘扬临床试验专业精神”的特别纪念日，中国医学科学院肿瘤医院山西医院（山西省肿瘤医院）GCP中心临床试验病房积极举办全国“520国际临床试验日”科普宣传活动。

　　科室工作人员通过向患者发放宣传折页、进行科普讲座，介绍了开展全国“520国际临床试验日”宣传活动的背景意义，以及什么是药物临床试验，帮助患者正确认识临床试验，及参与临床试验的流程及意义。

　　什么是临床试验？

　　根据我国2020年《药物临床试验质量管理规范》（GCP），临床试验是指以人体（患者或健康受试者）为对象的试验，意在发现或验证某种试验药物的临床医学、药理学以及其他药效学作用、不良反应，或者试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，以确定药物的疗效与安全性的系统性试验。

　　为什么要参加临床试验？

　　如果想要获得更好的药物或治疗方法，临床试验是必经之路，因此参与临床试验是非常重要的。为了推动医学发展，临床试验需要各种不同疾病背景、年龄、种族和民族的参与者，来帮助验证治疗方案的有效性。参加临床试验所作出的贡献，将在未来为人类对抗各种疾病提供极大的帮助。

王鑫

出诊：综合内科　北京专家门诊

时间：周二上午　周四上午

　　南瑞士肿瘤中心访问学者；长期致力与肺癌，食管癌，胸膜间皮瘤，肾癌，前列腺癌等肿瘤的临床和研究工作，尤其擅长胸部肿瘤，泌尿系统肿瘤的个体化诊疗和新药临床研究。主持和参与多项国家级及省部级课题，参与完成多项新药及国际多中心临床试验，发表第一作者/通讯作者论文30余篇。中国抗癌协会青年理事、中国抗癌协会肿瘤科普防治专业委员会副秘书长、中国控制吸烟协会理事及控烟与肺癌防治专业委员会副秘书长、中国肺癌防治联盟青年委员会委员、北京肿瘤学会肺癌专委会委员。

　　科普小知识/

　　目前罕见病的常用治疗药物有哪些？

　　小分子药物、抗体疗法、酶替代疗法和基因疗法可广泛覆盖罕见病发病的机制和靶标。小分子药物是最常见的罕见病药物类别，具有给药方便、剂量受控、稳定性好、成本较低等优势。但小分子药物的研发进展正在放缓，新的筛选技术正在加快新的生物活性分子的发现和设计。人类基因组中估计有3000种与疾病相关的蛋白质，目前获批的靶向药物只有不到700种。因此，未被研究的标靶还有巨大的潜力。抗体疗法治疗性单克隆抗体（mAb）通过调节信号传导途径，将细胞或蛋白质募集到特定位点，传递细胞毒素或中和或调节循环因子来发挥作用。目前，基于mAb的治疗方法被批准用于罕见病的数量有限，但是针对疾病相关蛋白高度特异性的靶向药物的潜力已开始展现。酶替代疗法（ERT），即对于引起酶缺失或缺陷的疾病可以通过外源提供的酶，或者通过重组技术从人或动物组织中纯化或产生的酶来进行治疗。ERT开发的重点一直是针对各种溶酶体酶缺失的溶酶体贮积症（LSD）。LSD是一类遗传性疾病，会出现一系列的临床表现，通常从胎儿时期开始，呈渐进性，最终可能致命。1980年，美国国立卫生研究院的Brady R.O.及其同事通过证明从胎盘中纯化的葡糖脑苷脂酶可用于治疗戈谢病，为ERT治疗LSD提供了依据。健赞公司进一步开发的纯化人胎盘葡萄糖脑苷脂酶，于1991年首次被美国食品药品管理局（FDA）批准。出于安全和供应的原因，健赞公司开发了一种葡萄糖脑苷脂酶的重组形式，并于1994年获FDA首次批准。ERT的出现有可能治疗患者并挽救生命。迄今为止，全球已经有11种治疗不同LSD重组ERT获得了批准［包括美国FDA批准的10种，欧洲药品管理局（EMA）批准的9种］，包括戈谢病、法布雷、Hurler-Scheie病（也称为I型黏多糖贮积症MPSI）、亨特病（MPS II）、庞贝病等。基因和细胞治疗，利用病毒载体的基因治疗可用于罕见病的治疗。其治疗目标是补偿特定蛋白质功能丧失的疾病，如SMA的基因治疗，使用载体在适当启动子的控制下表达编码所需蛋白质的转基因（具有优化的内源性序列或密码子）。

　　医院地址

　　院本部：山西省太原市杏花岭区职工新村3号

　　南院区（乳腺诊疗中心）：山西省太原市小店区创新街3号